Нейродегенеративные заболевания, такие как боковой амиотрофический склероз (БАС), болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера, представляют одну из самых серьезных медико-социальных проблем современности. По оценкам Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), только деменцией страдают свыше 55 миллионов человек глобально. Несмотря на интенсивные исследования, радикальные методы лечения остаются ограниченными, что стимулирует поиск новых терапевтических мишеней на молекулярном уровне.
Ученые Сеченовского Университета представили значимые данные, подтверждающие нейропротекторную роль белка теплового шока 70 (HSP70) в контексте указанных патологий. Исследование, выполненное на базе Института клинической медицины имени Н.В. Склифосовского, сосредоточилось на влиянии гиперэкспрессии HSP70 на развитие нейродегенеративных процессов в экспериментальной модели.
Специалисты использовали трансгенных мышей с генетически обусловленной формой патологии, максимально приближенной к человеческому БАС. Основной целью было изучение способности повышенной продукции HSP70 модулировать течение болезни. Результаты оказались обнадеживающими.
Как пояснил Геннадий Пьявченко, доцент кафедры анатомии и гистологии человека: “Наблюдения четко показали, что гиперэкспрессия HSP70 существенно улучшает способность нервных клеток противостоять накоплению патологических белковых структур. Белок эффективно препятствует их агрегации – ключевому звену в гибели нейронов – и обеспечивает защиту от преждевременной дегенерации”.
Механизм действия
И терапевтический потенциал
HSP70 принадлежит к семейству шаперонов – молекул, чья основная функция заключается в поддержании правильной пространственной структуры других белков, особенно в условиях клеточного стресса. При нейродегенеративных заболеваниях происходит сбой в процессах фолдинга (сворачивания) белков, приводящий к образованию токсичных агрегатов (например, бета-амилоида при Альцгеймере, альфа-синуклеина при Паркинсоне, TDP-43 при БАС). Данные Сеченовского университета демонстрируют, что усиление активности HSP70 может стать мощным клеточным инструментом для:
- Предотвращения агрегации: Связывания с неправильно свернутыми белками и препятствования их слипанию.
- Повышения клиренса: Содействия утилизации дефектных белков через системы клеточного “мусороудаления” (протеасомный и аутофагический пути).
- Подавления апоптоза: Блокады сигнальных путей, ведущих к запрограммированной гибели нейронов.
Переход от доклинических моделей к применению у пациентов потребует значительных усилий и времени. Основные этапы включают:
- Идентификацию безопасных индукторов: Поиск соединений, эффективно повышающих уровень или активность HSP70 в ЦНС без значительных побочных эффектов.
- Доклиническую валидацию: Углубленное изучение эффективности и безопасности на разных моделях.
- Клинические испытания: Длительные и ресурсоемкие исследования I-IV фаз для подтверждения пользы и безопасности у человека. По оптимистичным прогнозам, первые препараты на основе этой стратегии могут появиться на рынке не ранее чем через 10-15 лет при условии успешного прохождения всех стадий разработки и достаточного финансирования.
Исследование Сеченовского университета вносит существенный вклад в глобальные усилия по борьбе с нейродегенеративными заболеваниями. Подтверждение ключевой роли белка HSP70 в защите нейронов от патологической агрегации белков и гибели создает научно обоснованную платформу для инновационной фармакологии. Хотя путь к клиническому применению долог и сложен, работа российских ученых укрепляет позиции таргетной нейропротекции как одного из наиболее перспективных направлений в неврологии и геронтологии. Успешная реализация этого подхода способна изменить парадигму лечения миллионов пациентов по всему миру, предложив надежду на замедление течения пока неизлечимых заболеваний.
Кардиология
Инфектология
Онкология
Фертильность
Нефрология
Эндокринология